今年3岁的希希，是一个黏多糖贮积症患儿。随着黏多糖贮积症特效药的上市，让陷入绝境的一家人看到了康复的希望，但尚未进入医保的特效药的巨额费用，却横亘于这家人面前。 “卖掉房子也要救她，能维持几个月，就治几个月。”

陈先生有两个女儿。2019年春节，小女儿希希去社区医院体检，医生说，孩子有点鸡胸，要去大医院检查一下。在浙大儿院，希希被诊断为黏多糖贮积症。专家介绍，患儿无法分泌降解酸性黏多糖的酶，黏多糖不断累积，多数会影响智力，而且会使骨骼、关节等生长异常，容易导致容貌发生变化或引发脊柱侧弯等，最终需要坐轮椅，活动能力、呼吸功能受限，生命慢慢凋零。

陈先生夫妇带着希希，赶紧去上海的医院检查，得到了一样的诊断结果。希希的救治，有没有希望？有，2019年5月，一款治疗黏多糖贮积症的药物获批在国内上市，一针7000多元，一次五针，药剂量随着体重的增长而增加，按照希希目前的体重，一个月预计药费在10万元，普通家庭根本负担不起。

“我们希望可以争取一下，黏多糖贮积症进入了罕见病目录，如果药物能进入医保，那孩子治疗就有希望了！”陈先生和省内其他患儿家长多方奔走，但无果。

“我们等不起了！”在采访中，陈先生反复说，“黏多糖不能被分解，最开始影响骨骼，特别是软骨，心脏瓣膜、膝盖……有的孩子是骨骼畸形压迫心肺，影响了心肺功能；有的则是心脏瓣膜坏了，我们要和骨骼变形的速度赛跑。”

陈先生夫妇想了各种给小女儿治病的办法，妻子两年没有买过衣服，大女儿过暑假也无暇顾及。实在等不起的陈先生夫妇，不断在贷款借款。“先筹了24周的治疗费用，用上药再说，可能会看到一些变化！”

“24周以后怎么办？”“我已经把房子挂出去卖了。”“可以卖多少钱？”“200多万吧！这病需要终生服药，也不知道能坚持多久，但有药，总是有希望，让孩子试试。”

无力、焦灼，为了第一时间获悉罕见病的治疗进展，陈先生加了很多个病友群。一位40多岁的黏多糖贮积症患者，让陈先生看到了希望所在。“很多患者20多岁就没了，但也有奇迹，特例的。吃了药之后，做了骨骼手术，希希说不定也能够和正常孩子一样生活。”陈先生说。