刘文宾 浙江中医药大学附属第一医院血液科副主任

4月底，我接诊了一位刚从广州出差回杭不久的48岁男性患者，平素体健的他，作为一家之主，身体却突然莫名其妙地“垮掉”了。

病情也异常复杂危重——尿液呈现浓茶色、黄疸、嗜睡、意识不清、血小板极低（仅为7×10^[9]/L，正常数值通常在100×10^[9]/L-300×10^[9]/L）、肾功能衰竭、肝功能损伤、广泛性心梗、持续低热……各种临床症状非常符合典型血栓性血小板减少性紫癜（TTP）“五联征”——微血管病性溶血性贫血、血小板减少、神经系统症状、肾脏损害和发热。但遗憾的是，符合“五联征”的患者，如果得不到及时、有效治疗，死亡率高达90%。

后续的检测结果证实，该患者患上了免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP），这是一种年发病率仅为百万分之二至百万分之六的“超级罕见病”，虽罕见，却因起病急骤、隐匿，死亡率极高。

正常情况下，人体内有一种叫ADAMTS13的“剪刀酶”，专门负责把血液中过大的血管性血友病因子（vWF）多聚体剪断，防止它们和血小板粘成一团。但在iTTP患者身上，免疫系统出了错，自己产生抗体攻击“剪刀酶”，于是大块vWF在血液里到处“粘”血小板，导致微血管内血栓形成，进而引起相应器官缺血、缺氧及功能障碍，同时血小板严重减少。这也是该患者出现多系统功能障碍的原因。

针对iTTP，目前的核心治疗方案是血浆置换和免疫抑制疗法。但很遗憾，首先，上述疗法对10%-20%的患者效果欠佳；其次，30%-50%的患者在停止血浆置换数周后出现复发，严重威胁此类患者的生活质量和生命安全。回到前面提到的这个患者的治疗，当时，他所需的血浆类型较紧缺，而治疗需要的血浆量又比较大，抢救治疗陷入进退维谷的境地。

这个患者是不幸的，不仅遇出凝血危重症——iTTP，又遇治疗短缺，生命危在旦夕；但同时又是幸运的，去年11月，针对iTTP的新药——全球首个获批的纳米抗体药物注射用卡拉西珠单抗在国内获批上市。简单来说，该新药可通过迅速靶向vWF，快速阻断血小板微血栓形成，加速器官功能正常化，快速提升血小板计数，降低死亡风险。

我们团队第一时间为该患者进行血浆置换、激素治疗，并联合卡拉西珠单抗，经过整整一夜的抢救，患者的血小板数值快速恢复，用药后12小时左右血小板计数回升至18×10^[9]/L，第三天进一步升至55×10^[9]/L，一条濒死的生命再次鲜活起来，一个濒临崩塌的家庭重新支棱起来。目前，患者已彻底脱离危险，恢复顺利。他也成为这款新药上市后全国首位使用的iTTP患者。

现有研究显示，iTTP具体病因仍未明确，总体来看，女性发病数远多于男性，占到75%左右，高发年龄为30岁~50岁。它是一种罕见且危害极大的出凝血重症，但随着医学的发展、新药的出现，此类患者在生死攸关的关键时刻，多了一个足以改变其人生走向的砝码。