有望开发白血病个性化疗法

据最新一期《自然·生物技术》杂志报道，澳大利亚默多克儿童研究所领导的研究团队首次在实验室中制造出与人体组织极为相似的造血干细胞。这一成果或为白血病和骨髓衰竭患者带来个性化治疗方案。

此前，在实验室中开发出能移植到动物模型中，且能产生健康血细胞的人类血液干细胞一直无法实现。现在，研究人员开发出一种工作流程，可创建出与人类胚胎中的血液干细胞非常相似的可移植血液干细胞。重要的是，这些干细胞可按照临床使用所需的规模和纯度进行培养。

人类血液或皮肤细胞通过“重编程”被转化为多能干细胞。该过程中，4个基因被暂时激活，这些细胞回到发育的早期阶段，并可变成体内的任何细胞。

研究人员将这些多能细胞转化为血液干细胞。他们制造了数千个悬浮在液体培养基中的细胞球，每个球中含有几百个细胞。大约两周时间，干细胞就可分化成血管细胞，进而产生数百万个血细胞。

研究人员接着将这些血细胞注入免疫缺陷小鼠体内。其中50%的血细胞变成了功能性骨髓。这意味着它们产生了与健康人类骨髓中相同的携带氧气和抵抗感染的细胞。这种在较长时间内产生所有血细胞类型的独特能力，促使研究人员将这些细胞定义为血液干细胞。

研究还发现，实验室培养的干细胞可在成功移植到小鼠之前进行冷冻保存，模拟了供体血液干细胞在移植给患者之前的保存过程。

造血干细胞往往能给血液病患者“第二次生命”，然而，并非所有患者都能配型成功。

新流程意味着，研究人员可利用患者身上的任何细胞，重新编程为干细胞，然后将其转化为特定的血液细胞用于移植，这将对患者的生命健康产生巨大影响。

研究人员表示，这项研究标志着血液性癌症新疗法开发取得了重大突破。但在将该方法应用于临床之前，还需在人类身上进行大量测试。