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一纸“办法”让细胞治疗回到“魏则西时代”?
发布时间:2019-04-10 06:00:00 星期三   科技日报

3月29日,国家卫生健康委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》(征求意见稿),将医疗机构作为细胞(以下均为非生殖细胞)治疗研究、制备、转化的责任主体,细胞治疗临床研究和应用可以在备案后进行,并允许转化应用阶段收费。征求意见稿的出台让一些媒体惊呼:“魏则西时代又回来了吗?”

2015年,“魏则西事件”后,我国全面整顿叫停了细胞治疗的临床应用。随着2017年美国药监部门批准2个细胞治疗产品上市,细胞治疗又一次成为医药科技创新的热点。

“备案后即可进行细胞治疗临床研究”“转化应用可收费”……这些第一眼有着“违和感”的规则让此次新规被认为是对医疗机构“放水”,可能再现魏则西事件发生时细胞治疗行业的乱象。真是这样吗?

“备案”就是“放水”?实则是“高精尖式”规范管理

“发布这些言论的媒体和业内人士并没有认真阅读征求意见稿。”北京医院生物治疗中心主任马洁回应科技日报记者时表示:办法对备案的医疗机构要求明确,需要符合6条要求,除必须是三级甲等医疗机构外,还要承担过省级以上体细胞治疗研究项目、有依据国家规范制备细胞的能力等。

“不要一看备案制就以为是放松管理。”马洁说,事实上符合如此高要求的医疗机构并不多,如果该征求意见稿正式出台,现在打着“临床研究”旗号实则进行变相收费开展的临床治疗将“偃旗息鼓”。

据介绍,按照目前临床研究管理政策,原则上细胞治疗临床研究通过医院伦理委员会审批即可进行。这使得一些不具备细胞治疗研发核心能力的机构、企业在进行低端、重复的临床研究,很难取得有创新性的研究进展。相关人士表示,顶尖医学机构的研究更具原创性、创新力,尤其是细胞治疗领域,无论是基础研究还是应用研究,都需要学术上、医术上、人才、设备上等具备一定的实力才能胜任。因此,符合条件的机构是极少数。

国家卫生健康委同时发布的征求意见稿解读中写道:对不符合条件的医疗机构及其研究项目提出暂停或终止意见,符合条件的可继续开展研究。也就是说,不符合条件的医疗机构将不能开展细胞治疗临床研究,只有符合标准的高精尖式医疗机构才能够开展细胞治疗研究及转化。可见,“备案制”的实质是“高精尖式”从严规范管理。

影响企业研发?动态目录管理确保“错位发展”

还有一些企业担心,医疗机构可以以转化应用的形式收治患者,那么已经花重金进行的细胞治疗药品研发,会不会被“抢”了市场?

事实上,国家卫生健康委将对细胞治疗的转化应用项目实行目录管理,与产业化发展前景明确的细胞治疗产品错位发展。“一旦企业研发产品获得药监部门临床批件或药证,同类细胞治疗项目将从转化应用目录中移除,为获批上市的细胞治疗产品让路。”马洁表示。

据介绍,目录管理是动态的,会依据产业层面的细胞治疗进展进行调整,推动错位发展。最终实现“两条腿走路”,互不牵绊。如果医疗机构的临床研究很成熟到了产业化阶段,被市场认可,也可由企业参与转化,推动上市。而由企业主导研发的体细胞治疗产品,仍旧按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。

出台符合国情的办法,不照搬国外

目前,国外已经获批上市的细胞治疗产品价格不菲。以诺华首个细胞治疗产品定价47.5万美元。而其后续将上市的新基因疗法定价400万到500万美元。

“单一以企业为主导进行研发,即便攻克了疑难重症,也很难及时惠及百姓。”马洁说,我国人口基数大、医疗体系也与国外有着很大的差别,因此不能完全照搬美欧模式,国家卫生健康委此次征求意见的管理办法也是借鉴了日本和我国台湾地区的双轨管理模式,既允许细胞治疗按照产品向药监部门申请上市,也允许部分细胞治疗项目在医疗机构有监管地开展临床研究和转化应用。细胞治疗的临床价值被逐步认可,让我国的患者尽早享受到医学科学发展的红利,必须有符合国情的管理办法,做到既促进发展又保证安全有效,同时还要“挤掉”商业化的巨额赢利空间。

据介绍,目前该办法仍在征求意见阶段,相关细节仍在进一步讨论中。


来源:科技日报    作者:记者 张佳星    编辑:邹卓琪