4月28日，浙江省首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心正式设立，同时造血干细胞移植术后随访门诊（以下简称“随访门诊”）也在浙江大学医学院附属第一医院正式落成。随访门诊将围绕慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见造血干细胞移植术后并发症，针对术后随访管理难、并发症诊治不及时等核心痛点，通过早筛、早诊、早治的策略，以及全流程的规范化管理流程，帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。

造血干细胞移植是血液病患者重焕新生的关键一步，近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）呈现“井喷式”发展，平均年增长率达10％，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。然而，移植后患者还面临着cGVHD等常见并发症的困扰，这成为患者术后生活甚至生存的难题。

对此，浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任罗依教授表示：“随着我国造血干细胞移植数量的急剧增加，cGVHD等术后并发症的随访和全流程的规范化管理愈加重要。本院血液科作为国家级临床重点专科，在血液系统恶性疾病诊疗方面位居全国前列，技术实力雄厚。本次随访门诊落地后，我们期待能够最大化发挥其价值，结合院内移植领域的先进经验模式，将规范化管理服务覆盖患者诊前、诊中、诊后全病程，为患者全程诊疗节点赋能。另一方面，我们也希望能够借此机会带动区域协同发展，共同推动我国造血干细胞移植术后随访规范化水平高质量发展。”

cGVHD俗称“慢性排异”，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险，会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。该疾病和原发疾病如白血病复发问题是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战。

罗依教授强调：“由于cGVHD早期症状多样且不典型，多数患者更多聚焦原发疾病，容易漏诊误诊，错过慢性排异早期管理的黄金窗口。本次移植术后随访门诊的开设，在提升患者‘早筛、早诊、早治’意识的同时，将为患者提供规范化的术后随访管理服务。此外，在治疗层面，cGVHD的治疗要以维持免疫稳态和逆转纤维化为核心目标，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态具有双重价值，既能够帮助患者治疗cGVHD，也可以保留移植物抗白血病（GVL）效应，降低原发肿瘤的复发几率。对于已经进展到纤维化的组织和器官，我们也希望能够有效逆转纤维化。”

罗依教授在移植术后随访门诊内和患者家属沟通 受访者供图

数据显示，当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。

对此，罗依教授表示：“今年《CSCO 造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为cGVHD二线治疗I级推荐。其中ROCK2抑制剂是国家医保局于去年举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种。如今，随着新版医保目录的落地，此类创新疗法正惠及更多患者。其创新价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，在现有治疗目标下，这一靶点创新价值更符合患者进行规范化管理的需求。”

新门诊投入使用后将进行针对性的随访管理体系建设与实践，围绕全程诊疗节点进行赋能，并打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，从而给予cGVHD患者全病程规范管理，并为科研转化提供长期随访体系支撑。