2025年1月2日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于1月1日起正式实施。今日，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂,易来克®（甲磺酸贝舒地尔片）在浙江杭州开出首张处方，为诸多cGVHD患者更早实现疾病治疗目标和规范化管理带来新希望。

在2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任罗依教授指出：“今年医保目录调整围绕一个‘新’字，新增的91个药品中38个是‘全球新’的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在cGVHD领域，我们也看到诸如甲磺酸贝舒地尔片这类创新药被纳入其中，随着医保的落地，将进一步推动创新疗法惠及更多患者，为患者降低经济负担的同时，推动治疗关口前移，更早达成疾病管理目标。”

本次医保首方获益患者在接受异基因造血干细胞移植后发生了关节的慢性排异症状，“手比较僵硬，无法合拢，身体其它部位关节有明显的疼痛感。”经确诊为cGVHD。随着此次甲磺酸贝舒地尔片医保正式落地实施，患者表示：“对我们来说，这是一个惠民的大事情，很大程度上减轻了我们患者的治疗负担，大大缓解了我们的经济压力。”

cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度,，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

对此，罗依教授强调：“cGVHD的管理重在一个‘早’字，如果能够在cGVHD的早期阶段及时筛查、诊断并介入治疗达成规范管理，无疑能够帮助患者抓住治疗的最佳时机，进而提升患者们的生存质量。然而，目前对于cGVHD患者的术后管理往往偏重于原发病，缺少对这一并发症的关注，因此提升医患双方的相关认知至关重要。同时，cGVHD的核心挑战在于解决纤维化难点，亟需更加针对纤维化治疗的创新方案。”

目前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，需要更具针对性的创新疗法支持。现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。

罗依教授补充道：“纤维化是cGVHD疾病的‘根源’问题所在，针对纤维化问题主要从两个方面着手：一是建立免疫耐受，保持免疫平衡，以预防和减少纤维化的发生；二是对于已经纤维化的组织和器官，希望能够直接逆转纤维化。ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔这类创新疗法，拥有恢复免疫平衡并逆转纤维化的创新双向机制4，引领cGVHD治疗进入‘双管齐下’的时代。此外，维持免疫稳态的价值在于，在治疗cGVHD的同时能够保留移植物抗白血病效应，这有助于解决GVHD和白血病复发之间难以平衡的问题。”